↑蔡磊 红星新闻记者 王红强 摄
红星新闻记者｜张倩 任江波 实习生｜严瑾
责编｜官莉 编辑｜郭庄
2月28日是国际罕见病日。 世界卫生组织将患病人数占总人口0.65‰-1‰的疾病定义为罕见病。数据显示，我国有2000多万罕见病患者，每年新增患者超20万，罕见病其实并不罕见。 2019年，京东集团前副总裁蔡磊被确诊为渐冻症。从那之后，他便投身于攻克渐冻症的事业中来。 2023年1月，蔡磊宣布携手破冰驿站直播间、攻克渐冻症慈善信托、“渐愈互助之家”平台上万名病友，发起攻克渐冻症（肌萎缩侧索硬化）“春雷”计划，将捐助1000万元用于渐冻症的基础研究、药物研发、创新医疗等科研项目。 蔡磊告诉红星新闻，虽然目前还没有哪一款药可以阻止、改善、逆转这个疾病。但在2023年，他们将启动10多个渐冻症临床研究，或将对现状起到一定的推进作用。 在国际罕见病日这天，红星新闻采访渐冻症抗争者、攻克渐冻症慈善信托创立者蔡磊。以下是红星新闻与蔡磊的对话。
治愈率为0：
“在渐冻症面前，癌症都不能算是绝症”
红星新闻：渐冻症是什么样的疾病？目前国际上对渐冻症的研究进展？
蔡磊：渐冻症也叫肌萎缩侧索硬化，是运动神经元病的一种。和渐冻症非常类似的疾病有很多种，例如风湿免疫疾病、肌肉萎缩疾病等，但和渐冻症不一样，它们其中有些是可以完全治愈，大部分不在短期内危及生命。
渐冻症在近200年前被人类发现后，累计患者1000多万人。目前，全世界没有药物对渐冻症显著有效，一些疗法和药物只能微弱延长患者的生存期。
对于网上传言“渐冻症可以被治好，某某渐冻症被治好了”，经过我们的调研，目前的结果发现并不是真实的。那些要么没有治好，治好的也不是渐冻症。
红星新闻：从2019年确诊渐冻症，2023年是您患病的第4年，大家关心您目前身体状况如何？
蔡磊：坦白说，我的身体是越来越虚弱。工作、生活最核心的上肢已经完全丧失功能，不能（独自）吃饭喝水，不能穿衣服。关键不能操作手机，这完全影响了我的工作效率。
腿部肌肉力量也出现下降，活动越来越吃力，能走路但是不稳。脖子、脸部、背部以及身上的肌肉都在萎缩。前段时间和别人交流后，躺在床上歇半小时至一小时，不然就一直喘气。
↑蔡磊阅读渐冻症相关文献资料 红星新闻记者 王红强 摄
红星新闻：除了身体上的变化，回顾4年渐冻症确诊到治疗的过往，您的心路经历了怎样变化？
蔡磊：其实对于所有的人来说，当你在30至50岁这个阶段，医生宣判你面临死亡，全世界都没有办法的时候，对谁来说都是难以接受的。这个年龄是整个人生最有价值的年龄，是家里的顶梁柱，对于家庭来说是灭顶之灾。
在渐冻症面前，癌症都不能算是绝症。2020年发布的数据显示，我国的癌症5年生存率已经从10年前的30.9%提升到40.5%，但渐冻症的治愈率是0，所以对渐冻症不要抱有幻想。
红星新闻：每年大概有多少渐冻症患者去世？
蔡磊：根据权威专家的数据，中国每年新发的渐冻症患者是2万多人，平均下来每天要新增60多名患者。
全球的渐冻症患者生存期是2-5年，中国现存的病患接近10万人，生存期没有变化，每年新发的病人和死亡的病人是差不多的。
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谈进展：
“今年将启动10多个临床研究”
红星新闻：是什么原因让您主动出击想要去攻克渐冻症？
蔡磊：面对绝症一般是两种选择，一种是消极悲观，一种是乐观接受，但其实还有第三条道路，我们可以亲自站出来与这个病作战，通过自己的努力为攻克这个病带来希望。
我这个人本来有点“奇葩”，这些年一直玩命地想做一些事情，一直在挑战自己，直到进入著名的互联网公司支持和伴随着公司的上市，也取得了满意的价值和成就，但“挑战不可能与持续创新开拓”是我的追求，所以我选择了继续拼搏与创业，生病之前我除了集团管理工作以外，还担任4家公司的创始人和董事长。
得病后住院期间还没有完全确诊，我就想好要为这个病的攻克做出我的力量。我和团队3年投入累计上千万，协同和沟通的商业投资基金也投资超过十个亿。
红星新闻：“春雷计划”您捐助1千万用于渐冻症攻克和研究。
蔡磊：很多药物的研发最难的是起步，因为最早时候数据没有出来，商业投资不会给你投资。所以初始的投资至关重要，这是药物研发从零到一的突破。之前我们有个药物研发项目，融资了9000多万，不到10个月就花光了，连动物实验都没有做完。没有人愿意为没有结果的事情投资。
红星新闻：到目前为止，您和您的团队对渐冻症研究有哪些成果？
蔡磊：其实药物研发是一个漫长的过程，它不像一个建筑工程，一个楼建到99层，就是99%的完成度。药物研发不是这样的，美国有一个公司从2001年就开始去做干细胞治疗渐冻症的药物管线，它是我们很多病人的希望，结果到2020年还是失败了。
我们跟进和推动的渐冻症药物研发管线超过70款，仅仅在2023就将启动10多个渐冻症临床研究。近三年我们推动和跟进的药物研发超过过去十年的总和，我们微小的力量加速了渐冻症药物研发十倍以上的速度。
红星新闻：目前研发出的药物是有用的药物但不是特效药，是这样吗？
蔡磊：目前还没有明确哪一款药可以阻止、改善、逆转它，但是这个过程中会有一些药产生一些作用，包括一些保健品。今年推动的10多个渐冻症药物，几款将具有一定颠覆性，这个颠覆性指的是至少可以大幅度延缓病症的药物。
↑蔡磊接受记者采访 红星新闻记者 王红强 摄
每天工作16个小时：
“这件事值得做”
红星新闻：您患病前是“工作狂魔”，患病之后您的精力和工作节奏仍然比很多人高，身体能否适应高节奏的工作时间？
蔡磊：我就是一个信念——“拼”。医生给我多次下最后通牒，但我觉得这个事情等不起，每天在中国有60多名病友死去，我要更加努力，这个事情对我来说，只要身体能撑下去，每天能干多少就干多少。每天工作16个小时左右，习惯了。
红星新闻：患病后，“拼搏、奋斗”也依然是您人生主旋律吗？
蔡磊：2019年11月决定和这个病“战斗”，我没想过自己能自救，我也不认为这次创业是自救。我一开始是利用互联网优势搭建数据，为专家提供医疗科研支持，为人类做了点事，我就是觉得这件事值得做。
红星新闻：如何看待他人质疑“您是在挑战全人类都做不到的事？”
蔡磊：我的网名叫“石头”，我是一颗坚强和普通的石头。我希望石破天惊，石头能蹦出一个孙悟空来，把人类攻克不掉的难题解决了。这是理想主义。
同时我是理性的实干主义者，多次创业拿命去拼，注重执行和落地，而不仅仅是一个理想主义。我也不知道能不能成功，但是有人对我说，我已经成功，已经把渐冻症研究向前推进了10年，我心里认为至少推进了20年。虽然这20年也不一定能救我的命，但早一点攻克就会多拯救千万个患者和家庭。
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女婴出生十几天被确诊婴幼儿渐冻症，医生提醒
江苏南京，刚出生没多久的女婴萌萌，被查房医生发现哭声低、肢体活动幅度小、频率低，最终在出生十几天后确诊患有SMA（脊髓性肌萎缩症）。
SMA是导致2岁以下儿童死亡的首位遗传病，民间俗称婴幼儿渐冻症。据江苏省人民医院罕见病管理团队执行人、主任医师牛琦介绍，患者主要表现为全身性的肌肉无力和萎缩，发病年龄越早，症状越重。
视频截图
萌萌目前治疗效果良好，运动里程碑也开始发育。“这个过程是比较艰辛的，但是起码我们现在有这个药物能够让她的症状在原有的基础上得到改善，所以这也是一个非常大的进步”，牛琦说道。目前，SMA已被我国纳入罕见病管理范畴，2021年曾经冲上热搜的“国家队”灵魂砍价，成功将SMA的“救命药”诺西那生钠注射液从70万元一针砍到3.3万元一针，再叠加各种补充保险后，SMA患儿的治疗负担得到巨大减轻。
视频截图
医生提示，SMA基因筛查价格仅为几百元，有需要的育龄夫妇可在生育前进行检测以便提前进行干预。
